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Ponente: Dr. José Luis García López, Profesor de Investigación en el Centro de Investigaciones Biológicas, CSIC España
Tema: Conferencia sobre las terapias génicas, con una introducción a las técnicas CRISPR-Cas2.
Fecha: 5 de mayo de 2017
Lugar: Universidad Popular Carmen de Michelena de Tres Cantos.
Resumen: La terapia génica consiste en la inserción de elementos funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un marcaje.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva a cabo principalmente dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido. Al principio se planteó sólo para el tratamiento de enfermedades genéticas, pero hoy en día se plantea ya para casi cualquier enfermedad.
Entre los criterios para elegir este tipo de terapia se encuentran:
- Enfermedad letal sin tratamiento
- La causa sea un único gen que esté ya clonado
- La regulación del gen sea precisa y conocida
La tecnología CRISPR es una reciente herramienta de edición del genoma que actúa como unas tijeras moleculares capaces de cortar cualquier secuencia de ADN del genoma de forma específica y permitir la inserción de cambios en la misma.
Las técnicas CRISPR-Cas ofrecen a los científicos la posibilidad de cambiar una secuencia de ADN de una forma más fácil, rápida y precisa en diferentes puntos concretos del genoma de un organismo vivo.
El sistema CRISPR-Cas es un mecanismo de defensa empleado por algunas bacterias para eliminar virus o plásmidos invasivos. Las técnicas CRISPR-Cas9 constan de un componente proteico Cas9 con actividad de nucleasa, que corta el ADN, y un ARN, conocido como ARN guía, que dirige al anterior dominio catalítico hacia la secuencia de ADN que se quiere editar.