Ett genombrott har skett i ALS-forskningen. Forskare vid Umeå universitet rapporterar att sjukdomsförloppet hos en svensk patient, med en särskilt aggressiv form av ALS, har bromsat in med hjälp av en ny genterapimedicin.
Fortfarande efter fyra år kan patienten exempelvis gå i trappor, resa sig från en stol, äta och tala bra och leva ett socialt aktivt liv. Utan läkemedlet uppskattades sjukdomsförloppet ha gått mycket snabbt, med betydande funktionshinder inom 6-12 månader och patientens bortgång - redan under 2021.
Hör forskarna och läkarna Peter Andersen och Karin Forsberg berätta om de lovande nya resultaten för en svensk patient med en ärftlig SOD1-mutation av sjukdomen, som deltar i läkemedelsbolaget Biogen fast-3 studie om genterapiläkemedlet tofersen. I filmen syns även klipp på patienten som till exempel går i trappor, reser sig ur en stol och undersöks av Peter Andersen.